Ny alzheimermedicin ger hopp – men väcker frågor

För första gången på nästan 20 år har en medicin som ska fördröja försämringen av alzheimersjukas kognitiva förmåga och minnesförlust godkänts i USA. Ett viktigt, om än litet steg, framåt, menar Oskar Hansson, professor vid Lunds universitet.

Betyder den nya medicinen, som går under namnet Aducanumab och kommer från det amerikanska läkemedelsföretaget Biogen, att det nu finns en medicin som kan bota alzheimer eller åtminstone lindra symptomen?

Sanningen är att frågorna kring medicinen fortfarande är fler än svaren. 

Vägen till ett godkännande har heller inte varit vare sig rak eller enkel. Så sent som i mars 2019 meddelade Biogen att resultaten från deras egna studier indikerade att medicinen inte hade någon bromsande effekt på sjukdomen och att de därmed avsåg att avsluta projektet. 

Men efter en ny analys av data från studien menade företaget att de nu kunde se att medicinen hade en positiv effekt. FDA genomförde då en ”accelerated approval” och gav snabbt och något överraskande sitt godkännande till Aducanumab.

Ingen botande medicin

Medicinens syfte är inte att bota utan bara fördröja försämringen hos dem med mild kognitiv svikt eller en mild demens till följd av alzheimer.

– Godkännandet av Aducanumab är ändå viktigt, menar Oskar Hansson som är forskningsledare och professor på Klinisk minnesforskning vid Lunds universitet. Inte minst eftersom det ger oss forskare ett nytt hopp om att den tre decennier gamla teorin om att en ökad förekomst av amyloid i hjärnan ger upphov till alzheimer verkligen stämmer.   

Men Aducanumab i sig kommer inte att revolutionera vården, menar han. 

 – Den kliniska effekten kommer sannolikt att vara liten men trots det är jag positiv till utvecklingen. Inte minst eftersom vi nu ser en väg framåt och det vi måste göra nu är att börja testa om behandlingar tidigare i sjukdomsfasen kan ge än tydligare resultat. Vi måste även få till bättre diagnosmetoder och därför är det glädjande att vi inom en snar framtid förhoppningsvis kommer att kunna mäta förändringar kopplade till alzheimer i blodet. Lyckas vi med det har vi kanske, tillsammans med en komplimenterande terapi mot tau, fått till en behandling som kan göra verklig nytta. 

Invändningarna mot Aducanumab handlar oftast om den höga kostnaden. Enligt de första uppgifterna kommer en behandling att kosta närmare en halv miljon kronor per år och patient. Med tanke på att det finns omkring 160 000 svenskar med Alzheimers eller någon annan svår kognitiv sjukdom i Sverige skulle det kunna leda till dramatiskt ökade kostnader för samhället. 

Samhällskostnaden svårbedömd 

Men vad den totala samhällskostnaden skulle hamna på är fortfarande svår att bedöma, avgörande blir om behandlingen leder till minskade kostnader för omvårdnaden av alzheimersjuka. Här blir effektiviteten hos Aducanumab och möjligheten att hitta drabbade personer i en så tidig fas att varken de själva eller anhöriga har börjat se några symtom avgörande.

Vänder man på resonemanget och tittar på dagens omvårdnadskostnader skulle en behandling som bromsar vårdbehovet och ger de drabbade en större självständighet kunna motivera ett högt pris på läkemedel. 

– Även jag oroas när jag ser den prislapp som medicinen har fått i USA men jag kan inte bedöma om kostnaden ändå går att motivera. För att kunna göra det krävs en hälsoekonomisk analys.

FDA:s godkännande är heller inte hugget i sten, de har tvärtom redan indikerat att sommarens beslut kan komma att omprövas. Villkoret för att Biogen ska få fortsätta sälja sin medicin är att de i en kommande fas 4-studie kan visa faktiska kliniska resultat.

Om och när vi kan få se ett godkännande för Aducanumab i Europa är idag oklart. Den europiska läkemedelsmyndigheten, EMA, är traditionellt mer tystlåten om sin process jämfört med sin amerikanska motsvarighet.    

– De är som regel helt tysta till dess att de har fattat ett beslut men min bedömning är att de kommer med ett besked under våren 2022, men om det blir positivt eller negativt vågar jag inte ha någon uppfattning om, säger Oskar Hansson som sitter med i den internationella styrgruppen för Aducanumab.

Svullnader i hjärnan ett problem

Även om Oskar Hansson är nöjd med att FDA har godkänt Biogens alzheimermedicin pekar han på att behandlingen även har biverkningar. Ett orosmoln är risken för svullnader i hjärnan.

– Problemet har uppmärksammats i USA och där har man lanserat ett rigoröst program för att med hjälp av magnetkamera hitta dem som har drabbats.

Han ser även att ett eventuellt godkännande på den europeiska marknaden skulle kunna leda till en del bekymmer i kontakten med patienter.

– Hur ska jag som läkare hantera en medicin som har en viss effekt men där vi ändå inte kan säga om behandlingen fungerar. Som det nu är känns det som om FDA har godkänt behandlingen eftersom det inte finns något bättre alternativ. Men det är en princip som har använts inom cancervården och där har mer godkännande av mer experimentella mediciner resulterat i fungerande behandlingsmetoder.